La IA como multiplicador de fuerza para vencer a las enfermedades raras

La inteligencia artificial toma la delantera en la lucha biotecnológica

La biotecnología moderna cuenta con herramientas para editar genes y diseñar fármacos, pero miles de enfermedades raras siguen sin tratamiento. Según ejecutivos de Insilico Medicine y GenEditBio, el ingrediente faltante durante años ha sido la escasez de talento humano especializado. Ahora, la IA se está convirtiendo en el multiplicador de fuerza que permite a los científicos abordar problemas que la industria ha dejado de lado durante mucho tiempo.

Visualizaciones de estudios neurológicos y actividad cerebral relacionadas con investigación médica e IA
La IA permite analizar complejos datos biológicos, como escáneres cerebrales, para acelerar el descubrimiento de tratamientos. (Imagen ilustrativa)

Insilico Medicine: Hacia la superinteligencia farmacéutica

Alex Aliper, CEO y fundador de Insilico Medicine, detalló el objetivo de su compañía: desarrollar una «superinteligencia farmacéutica». Recientemente lanzaron su «MMAI Gym», un entorno diseñado para entrenar modelos de lenguaje generalistas, como ChatGPT y Gemini, para que rindan al nivel de modelos especializados.

El objetivo es construir un modelo multimodal y multitarea que pueda resolver simultáneamente muchas tareas diferentes de descubrimiento de fármacos con una precisión sobrehumana. «Realmente necesitamos esta tecnología para aumentar la productividad de nuestra industria farmacéutica y abordar la escasez de mano de obra y talento», afirmó Aliper.

La plataforma de Insilico procesa datos biológicos, químicos y clínicos para generar hipótesis sobre dianas terapéuticas y moléculas candidatas. Recientemente, la empresa usó sus modelos de IA para identificar si fármacos existentes podían reposicionarse para tratar la ELA, un trastorno neurológico raro.

GenEditBio y la segunda ola de CRISPR

Mientras Insilico se centra en el descubrimiento de fármacos, GenEditBio forma parte de la «segunda ola» de la edición genética CRISPR, avanzando desde la edición de células fuera del cuerpo hacia una administración precisa dentro del organismo (in vivo). Su meta es lograr que la edición genética sea una simple inyección en el tejido afectado.

Tian Zhu, cofundadora y CEO de GenEditBio, explicó: «Hemos desarrollado un vehículo de administración de proteínas diseñado (ePDV), una partícula similar a un virus. Aprendemos de la naturaleza y usamos métodos de IA para descubrir qué tipos de virus tienen afinidad por ciertos tejidos».

Su plataforma NanoGalaxy utiliza IA para analizar cómo las estructuras químicas se correlacionan con tejidos específicos, prediciendo modificaciones para que los vehículos de administración transporten su carga sin desencadenar una respuesta inmune. La compañía recientemente recibió la aprobación de la FDA para iniciar ensayos de terapia CRISPR para la distrofia corneal.

Mapa mental de Tendencias Tecnológicas 2025, destacando biotecnología, IA y salud personalizada
La biotecnología y la salud personalizada son tendencias clave para 2025, impulsadas por la IA. (Imagen ilustrativa)

El cuello de botella: la calidad y diversidad de los datos

El progreso en biotecnología impulsada por IA se topa con un problema de datos. Modelar los casos límite de la biología humana requiere más datos de alta calidad de los disponibles actualmente.

«Todavía necesitamos más datos de verdad terreno provenientes de pacientes», señaló Aliper. «El corpus de datos está muy sesgado hacia el mundo occidental, donde se genera. Necesitamos más esfuerzos locales para tener un conjunto más equilibrado de datos originales».

Zhu añadió que los datos que la IA necesita ya existen en el cuerpo humano, moldeados por miles de años de evolución. Su compañía prueba miles de nanopartículas de administración en paralelo, generando conjuntos de datos que son «oro para los sistemas de IA».

El futuro: gemelos digitales y tratamientos personalizados

Uno de los próximos grandes esfuerzos, según Aliper, será la construcción de gemelos digitales de humanos para ejecutar ensayos clínicos virtuales, un proceso que aún está en su infancia.

«Estamos en una meseta de alrededor de 50 fármacos aprobados por la FDA cada año, y necesitamos ver crecimiento», afirmó. «Hay un aumento en los trastornos crónicos porque envejecemos como población global… Mi esperanza es que en 10 a 20 años, tengamos más opciones terapéuticas para el tratamiento personalizado de los pacientes».

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